Twee gentherapieën voor behandeling van stofwisselingsziekte goedgekeurd voor terugbetaling

Twee heel dure gentherapieën, voor de behandeling van twee zeldzame stofwisselingsziektes, zijn goedgekeurd voor terugbetaling. De kosten voor dergelijke behandelingen kunnen oplopen tot enkele miljoenen euro's per patiënt. Dat maakt ze in principe, zonder de nodige steun, onbetaalbaar. Concreet gaat het om de stofwisselingsziekten AADC en MLD. Die laatste is de ziekte waaraan ook Sandra Massart uit Temse in 2017 is overleden. Over haar verhaal en over de strijd met de farma-industrie is later ook de film 'Red Sandra' gemaakt. Ook Caroline uit Vrasene lijdt aan MLD. Zij onderging jaren geleden al een stamceltransplantatie, waardoor een gentherapie voor haar niet meer kan. Maar dat andere patiënten nu wel snel met een betaalbare behandeling kunnen starten, is een goeie zaak zeggen haar ouders.